編者按：為深入學(xué)習(xí)貫徹習(xí)近平新時(shí)代中國(guó)特色社會(huì)主義思想，落實(shí)2021年全國(guó)宣傳部長(zhǎng)會(huì)議和全國(guó)衛(wèi)生健康工作會(huì)議精神，聚焦中國(guó)共產(chǎn)黨成立以來衛(wèi)生健康事業(yè)歷史進(jìn)程中的重要決策、活動(dòng)及成果，從不同角度和層面展現(xiàn)衛(wèi)生健康事業(yè)發(fā)展的重要成就，我刊特從2021年7月起開設(shè)“黨為人民謀健康的100年”專欄，從我刊實(shí)際出發(fā)，陸續(xù)推出一系列我國(guó)健康衛(wèi)生事業(yè)與藥學(xué)工作結(jié)合的相關(guān)文章，從而助力提高人民健康水平制度保障、堅(jiān)持和發(fā)展中國(guó)特色衛(wèi)生健康制度。本期專欄文章《采用增量人數(shù)開展預(yù)算影響分析的探討》建立了推算各干預(yù)方案使用人數(shù)及其增量的新算法，并分析了新算法相較于常見算法的優(yōu)勢(shì)及潛在應(yīng)用范圍，以期為藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)預(yù)算影響分析研究的開展和相關(guān)決策提供參考。

　　摘 要 目的：為藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)預(yù)算影響分析研究的開展和相關(guān)決策提供參考。方法：以使用新干預(yù)措施的增量人數(shù)為切入點(diǎn)，設(shè)計(jì)新的計(jì)算方法，并分析新算法相較于常見算法的優(yōu)勢(shì)及潛在應(yīng)用范圍。結(jié)果與結(jié)論：新算法直接使用來源于真實(shí)世界的銷售數(shù)據(jù)推算各干預(yù)方案的使用人數(shù)及其增量。相較于常見算法，新算法不考慮各干預(yù)方案使用人數(shù)的不變部分，轉(zhuǎn)而重點(diǎn)關(guān)注使用人數(shù)的變化部分，回避了目標(biāo)人群和某些干預(yù)方案使用人數(shù)的估算，能夠在一定程度上解決常見算法對(duì)目標(biāo)人群和市場(chǎng)份額預(yù)測(cè)不合理或不準(zhǔn)確的問題，而且可以進(jìn)行靈活調(diào)整以適應(yīng)不同的市場(chǎng)情形和支付準(zhǔn)入情形。但也存在關(guān)鍵參數(shù)(如搶占率等)來源主觀性較強(qiáng)或數(shù)據(jù)來源不準(zhǔn)確等不足，從而導(dǎo)致使用人數(shù)計(jì)算過程中不確定性因素較多。

　　關(guān)鍵詞 預(yù)算影響分析;增量人數(shù);算法;藥物經(jīng)濟(jì)學(xué);搶占率

　　《中國(guó)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)指南(2020)》中推薦的BIA計(jì)算流程為：首先，需要確定目標(biāo)人群數(shù)量，即特定時(shí)間段內(nèi)，符合新干預(yù)措施在相應(yīng)準(zhǔn)入政策約束下的所有適用患者人數(shù)[1]。研究者可根據(jù)國(guó)家統(tǒng)計(jì)年鑒或者全國(guó)人口普查數(shù)據(jù)確定全國(guó)總?cè)丝冢侔凑占{入和排除標(biāo)準(zhǔn)，基于患病率/發(fā)病率、診斷率、治療率等相應(yīng)的流行病學(xué)資料，以及支付方種類、覆蓋率、支付比例等醫(yī)療產(chǎn)品或服務(wù)的支付范圍相關(guān)數(shù)據(jù)，逐步估算目標(biāo)人群數(shù)量[4]。其次，根據(jù)各干預(yù)方案市場(chǎng)份額的分布情況，即每種干預(yù)方案在目標(biāo)人群中的使用比例，研究者依次估計(jì)各干預(yù)方案的使用人數(shù)[1]。最后，研究者將不同市場(chǎng)情形下各干預(yù)方案的使用人數(shù)和人均年基金支出相乘，計(jì)算得到對(duì)應(yīng)市場(chǎng)情形下的基金支出總量，進(jìn)而可確定新干預(yù)措施納入或排除出支付范圍對(duì)基金支出的影響。

　　但在實(shí)際操作過程中，部分干預(yù)方案(如抗感染藥物、營(yíng)養(yǎng)支持藥物、輔助用藥等方案)在臨床的適用情形較多，其目標(biāo)人群和市場(chǎng)份額的計(jì)算不僅需要處理龐大的數(shù)據(jù)，而且關(guān)鍵的臨床流行病學(xué)數(shù)據(jù)容易缺失，導(dǎo)致目標(biāo)人群和各干預(yù)方案的使用人數(shù)難以估算，使得部分BIA實(shí)證研究使用了低質(zhì)量證據(jù)或者假設(shè)值來粗略預(yù)估目標(biāo)人群和各干預(yù)方案的使用人數(shù)，直接影響了BIA結(jié)果的準(zhǔn)確性[5-7]。《中國(guó)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)指南(2020)》沒有對(duì)目標(biāo)人群和各干預(yù)方案使用人數(shù)難以預(yù)估時(shí)如何開展BIA提供相關(guān)的操作細(xì)則，現(xiàn)有的國(guó)外BIA指南或者相關(guān)指導(dǎo)性文件也未給出明確的建議[8-10]，故解決目標(biāo)人群和各干預(yù)方案使用人數(shù)的預(yù)估問題成為了BIA計(jì)算的關(guān)鍵。基于此，筆者擬以使用新干預(yù)措施的增量人數(shù)為切入點(diǎn)，設(shè)計(jì)新的計(jì)算方法，并分析新算法相較于常見算法的優(yōu)勢(shì)及潛在應(yīng)用范圍，以期為BIA研究和相關(guān)決策提供參考。

　　1 算法介紹

　　1.1 計(jì)算思路及計(jì)算過程

　　本研究參考《中國(guó)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)指南(2020)》，設(shè)置對(duì)照情形和研究情形兩種市場(chǎng)情形。具體而言，對(duì)照情形為新干預(yù)措施不進(jìn)入支付范圍，目標(biāo)人群只使用當(dāng)前市場(chǎng)上現(xiàn)有干預(yù)方案的狀態(tài);研究情形為新干預(yù)措施進(jìn)入支付范圍后，一定比例的目標(biāo)人群開始使用新干預(yù)措施的狀態(tài)[11]。其中，納入BIA研究的市場(chǎng)現(xiàn)有干預(yù)方案一般已被納入支付范圍，主要適應(yīng)證與新干預(yù)措施相同且臨床應(yīng)用較多，通常被業(yè)內(nèi)簡(jiǎn)稱為“競(jìng)品”。

　　BIA常見計(jì)算思路是先確定不同市場(chǎng)情形下的目標(biāo)人群、市場(chǎng)份額以及各干預(yù)方案的使用人數(shù)，再結(jié)合人均基金支出計(jì)算不同市場(chǎng)情形下的基金支出總量。由于在研究情形下使用新干預(yù)措施的增量人數(shù)來自不同的干預(yù)方案，且新干預(yù)措施對(duì)不同干預(yù)方案的影響程度不同，故可以推測(cè)，如果某些干預(yù)方案的使用人數(shù)及其在新干預(yù)措施使用人數(shù)增量中的占比已知，那么可以推算出剩余由干預(yù)方案轉(zhuǎn)用新干預(yù)措施的人數(shù)，進(jìn)而結(jié)合人均基金支出計(jì)算出不同市場(chǎng)情形下基金支出的變化情況(圖1)。如圖1所示，相較于常見算法，新算法不考慮各干預(yù)方案使用人數(shù)的不變部分，轉(zhuǎn)而重點(diǎn)關(guān)注使用人數(shù)的變化部分，回避了目標(biāo)人群和某些干預(yù)方案使用人數(shù)的估算。

　　1.1.1 對(duì)照情形 設(shè)單個(gè)患者的日用藥量為Qd，所有患者的平均用藥時(shí)長(zhǎng)為t，二者相乘可得人均用藥量;某干預(yù)措施某年的預(yù)測(cè)銷售數(shù)量記為Qy，該干預(yù)措施該年的患者使用人數(shù)記為Uy，則計(jì)算公式為：

　　Uy=Qy/(Qd×t)…(1)

　　由于干預(yù)措施必須被符合相應(yīng)支付條件的參保患者使用，才能影響基金支出并納入BIA的考慮范圍，故本研究分別計(jì)算了各干預(yù)措施的使用人數(shù)。設(shè)支付方的覆蓋率為Ri，不同支付方的受眾人群占比為Pi，對(duì)照情形下采用該支付方式的各干預(yù)措施的使用人數(shù)記為UC，則計(jì)算公式為：

　　UC=Uy×Ri×Pi…(2)

　　1.1.2 研究情形 新干預(yù)措施進(jìn)入支付范圍后，每年以一定比例搶占不同競(jìng)品的使用人數(shù)。本研究假設(shè)新干預(yù)措施對(duì)各競(jìng)品的搶占比例相等，并將這一比例定義為搶占率，記為RS，則各競(jìng)品每年的使用人數(shù)將以(100%-RS)的比例減少。新干預(yù)措施進(jìn)入支付范圍的第n年，則搶占輪數(shù)為n，為方便計(jì)算，n一般取整數(shù)。對(duì)照情形下各競(jìng)品的使用人數(shù)記為UCJ，研究情形下各競(jìng)品的使用人數(shù)記為URJ，則計(jì)算公式為：

　　URJ=UCJ×(100%-RS)n…(3)

　　由于新干預(yù)措施還將覆蓋之前沒有接受過有效治療方案或接受其他類型治療方案以及已經(jīng)停止使用當(dāng)前市場(chǎng)上現(xiàn)有干預(yù)措施的患者等(下文為方便表述，將這部分患者統(tǒng)稱為“其他方案轉(zhuǎn)用患者”)，這部分患者構(gòu)成較為復(fù)雜，具體數(shù)量難以計(jì)算。假設(shè)新干預(yù)措施搶占所有競(jìng)品的使用人數(shù)占新干預(yù)措施總使用人數(shù)增量的比例為RTJ，則覆蓋其他方案轉(zhuǎn)用患者人數(shù)URT占新干預(yù)措施總使用人數(shù)增量的比例為1-RTJ，其計(jì)算公式為：

　　URT=(ΣUCJ-ΣURJ)×(1-RTJ)/RTJ…(4)

　　新干預(yù)措施在對(duì)照情形下的使用人數(shù)記為UCN，在研究情形下的使用人數(shù)記為URN，考慮到上述兩種類型的市場(chǎng)變化，則新干預(yù)措施總使用人數(shù)的計(jì)算公式為：

　　URN=UCN+Σ(UCJ×RS)n+URT…(5)

　　由此，依據(jù)各年各干預(yù)方案的預(yù)測(cè)使用人數(shù)以及人均年基金支出可以算得兩種市場(chǎng)情形下基金總支出的變化情況。算法示意圖詳見圖2。

　　1.2 關(guān)鍵參數(shù)的估算

　　由上文可見，搶占率RS是新算法中最重要的參數(shù)。根據(jù)數(shù)據(jù)來源的公信力等級(jí)[11]，筆者首推根據(jù)臨床指南或者以往類似藥物的市場(chǎng)搶占情況來估計(jì)RS;若無可供參考的臨床指南，筆者建議由臨床、流行病學(xué)、市場(chǎng)營(yíng)銷和藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)等相關(guān)領(lǐng)域的專家組成專家咨詢小組，采用德爾菲法組織專家共同商議新干預(yù)措施對(duì)不同競(jìng)品的可替代程度。

　　新干預(yù)措施搶占所有競(jìng)品的使用人數(shù)占新干預(yù)措施總使用人數(shù)增量的比例RTJ，是新算法中的另一個(gè)關(guān)鍵參數(shù)。專家深度訪談、德爾菲法和層次分析法等定量專家調(diào)查法均可以用于估測(cè)RTJ。例如，運(yùn)用層次分析法可逐步分解問題，依次確定新干預(yù)措施搶占不同競(jìng)品的比例并建立判斷矩陣，由相關(guān)領(lǐng)域?qū)＜覍?duì)該判斷矩陣的要素進(jìn)行賦值，進(jìn)而計(jì)算出RTJ[12]。

　　推薦閱讀：成本預(yù)算管理在煤礦企業(yè)中的應(yīng)用